小さな命が呼ぶとき　Extraordinary Measures

オレゴン州ポートランド出身のジョン・クラウリーは、エリートビジネスマンで、3人の子供と仲良く暮らしていた。ところが、2人の子供はポンペ病と呼ばれる難病に冒されており、余命9年を宣告されてしまう。メーガンが8歳になった頃、ジョンは、ネブラスカ大学でロバート・ストーンヒル博士と出会う。彼はポンペ病を研究している人物の一人で、ポンペ病治療の薬品開発を研究していた。ジョンは子供達のために全てを捨てて、博士と共に製薬会社を設立する。

小さな命が呼ぶとき〈上〉 (新潮文庫)
(2010/03)
ジータアナンド

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原作は、ジータ・アナンドの書籍『小さな命が呼ぶとき』。

日経メディカルオンラインより抜粋

ポンぺ病は、4万人に1人の割合で発症する希少疾患で、国内の潜在患者数は約300人といわれている。ただし、診断がついているのは80人弱にとどまる。筋力の低下、筋萎縮、歩行障害、呼吸障害が出現、人工呼吸器が必要になる。ジョンらが開発したのは、欠損した酵素を補充する酵素製剤だ。これまでの対処療法に取って代わり、ポンペ病を治療可能な疾患に変える治療薬だ。わが国でも厚生労働省の未承認薬使用問題検討会議での検討を経て、海外の承認後1年という速さで2007年6月に発売された。

　「難病の治療薬は市場性が高い」「患者は一生、薬を必要とするので高い収益性が期待できる」というジョンの言葉は重い。収益性が望めなければ製薬企業はアンメット・メディカル・ニーズに挑むこともないからだ。ちなみにジョンは現在も、米AmicusTherapeutics社の会長として、ポンペ病の次世代治療薬などの開発に取り組んでいるという。

製薬会社公式サイト　Chairman & CEOのページにジョンの写真あり。